隨著人口高齡化，神經退化已經成為21世紀最盛行的疾病之一，其中阿茲海默症（Alzheimer's disease，AD）為目前最常見的失智症，並且是在已開發國家中花費最高的疾病之一。若能及早發現因而延緩AD的發病，則失智症造成的社會負擔和醫療照護費用將可顯著降低。儘管全球AD的患者人數不斷快速上升，目前在臨床上仍無有效診斷與治療AD的藥品或儀器，因此，AD的診斷為高度未滿足的醫療需求。
由於缺乏早期診斷AD的工具，病人通常在展現顯著臨床症狀後才被診斷為AD，此時病人的腦中已經積累太多的不可逆損傷。而缺乏適當的AD診斷方法，更是造成AD新藥開發困難的主因之一。因此一個可以直接量測人體腦功能的AD診斷藥物將可用於了解神經退化的機轉與病理，診斷和監測AD的進展，以及開發治療AD的新藥與策略。本產品若能成功開發，將可在全球都有廣大的市場（數十億美元規模），目前在市場上或臨床試驗階段都尚未出現強力的競爭者，市場潛力與競爭性都非常高。
在神經元中高度磷酸化的tau蛋白累積是造成AD的可能機制之一，也是許多非AD失智症的病因。因此可以在生體內針對tau蛋白結合的分子影像藥物，可做為AD與其他失智症臨床早期診斷、病程監視及療效評估的診斷工具。我們以GE公司所開發的[18F]T807 ([18F]AV1451)為先導化合物，設計與合成一系列新穎衍生物，其中PET001在AD病人的腦切片樣本中展現出優於[18F]T807的結合性質。在本計畫中，我們將深入進行[18F]PET001的各項研究型新藥（IND）所需之臨床前研究，目標是完成[18F]PET001的臨床試驗申請，開發具早期診斷AD潛力的新藥。